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첫 희귀질환 치료제 개발 착수[서울경제] 유한양행 중앙연구소.사진제공=유한양행 
유한양행은 지난달 28일 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 YH35995의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 1일 밝혔다.고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(LSD) 의 한 종류로 혈액학적,유럽 월드컵 최종예선장기,유럽 월드컵 최종예선골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.
이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여하는 임상 1상 시험으로 건강인 성인 남성에게 경구 투여한 후 안전성,내약성,유럽 월드컵 최종예선약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다.YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 혈액뇌장벽을 투과할 수 있어 전임상 시험에서 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다.
이에 회사는 제3형 고셔병 환자들에게 도움이 될 것으로 기대하고 있다.고셔병은 3가지 형태가 있는데 2형과 3형은 경련,유럽 월드컵 최종예선신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 골절,유럽 월드컵 최종예선출혈 경향,유럽 월드컵 최종예선빈혈 및 종양 위험이 높아지는 1형의 신체 증상이 함께 나타난다.이중 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 치료 옵션이 거의 없는 실정이다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “연구소에서 선도물질 도출하고 최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 되었다”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정”이라고 밝혔다.한편 YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다.
