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일본 연구팀이 유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용해 찾아낸 루게릭병(ALS·근위축성 측삭 경화증) 치료약의 임상 2상에서 효능을 확인했다고 밝혔다.
13일 아사히신문과 마이니치신문 등에 따르면 교토대 iPS세포연구소 등이 참여한 연구팀은 만성골수성백혈병 치료제 '보술리프'(보수티닙)를 루게릭병 환자 26명에게 투여한 결과 절반가량 환자에게서 운동기능 장애 진행을 억제하는 효과가 나타났다고 전날 기자회견을 통해 발표했다.
루게릭병은 근육이 서서히 위축돼 몸을 자유롭게 움직일 수 없게 되는 질환으로 아직 완치약이 나오지 않았다.일본에는 루게릭병 환자가 1만 명 정도 있는 것으로 알려졌다.연구팀은 루게릭병 환자 세포를 통해 만든 iPS세포를 루게릭병 상태의 세포로 재현했고,앱스토어 슬롯머신이를 이용해 기존 치료제 효과를 조사해 보술리프가 루게릭병 진행 속도를 늦출 수 있다는 결론을 얻었다.이에 2019년부터 2021년까지 루게릭병 환자 9명을 대상으로 보술리프를 3개월간 투약하는 임상 1상을 진행했고,앱스토어 슬롯머신5명은 증상이 악화하지 않은 것으로 파악했다.
이어 2022년부터 인원을 26명으로 늘리고 투약 기간도 약 반년으로 연장해 임상 2상을 실시했다.연구팀은 임상 2상을 통해 보술리프가 일부 환자를 대상으로 보행과 손가락 운동 기능 저하를 막는 데 효과를 보인다는 사실을 확인했다.
연구팀은 보술리프가 루게릭병 치료제로 승인받을 수 있도록 임상 3상을 진행할 방침이다.신경과학 연구자인 이노우에 하루히사 교토대 교수는 전날 회견에서 이번 임상에 대해 "긍정적인 결과에 놀랐다"며 "승인 신청을 시야에 두고 임상 3상을 검토해 가겠다"고 말했다.
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