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"수년간 개발 집중…곧 시험대상자 모집" 유한양행은 희귀 유전성질환인 고셔병 치료후보물질인 'YH35995'의 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다.지난 2018년 GC녹십자로부터 도입한 약물로 개발에 성공하면 미충족 의료수요가 높은 고셔병 환자들에게 새 치료옵션(선택지)를 제공할 수 있을 전망이다. 
고셔병은 우리 몸에서 글루코실세라마이드라는 지질을 분해하는 효소가 유전적으로 결핍돼 발생하는 질환이다.분해되지 못한 글루코실세라마이드는 몸 안에서 축적되면서 세포조직과 장기에 손상을 일으킨다.고셔병은 경련 등의 신경증상을 동반하는 제2형,파이크제3형과 그렇지 않은 제1형으로 구분된다.
YH35995는 글루코실세라마이드의 생성을 억제하는 원리로 질병을 치료한다.현재 경구용 약물로 개발 중이며 전임상 시험에서 우수한 약효와 안전성을 확인했다.특히 YH35995는 높은 뇌혈관장벽(BBB) 투과효능을 시험에서 나타내 제2형,파이크제3형 고셔병 환자에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 회사측은 기대했다.
김열홍 유한양행 R&D(연구개발) 총괄사장은 "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출,파이크최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정"이라고 했다.
