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화이자가 뒤셴 근이영양증(DMD) 유전자 치료제가 임상 3상 시험에서 유효성 입증에 실패했다./사진=화이자 제공 
화이자의 뒤셴 근이영양증(DMD) 유전자 치료제가 임상 3상 시험에 실패했다.
화이자는 4~7세의 뒤셴 근이영양증 남성 환아를 대상으로 유전자 치료제 후보물질인 '포다디스트로진 모바파보벡'을 평가한 임상 3상 위약대조 연구 'CIFFREO'의 결과를 최근 발표했다.유효성 검증을 위해 재개된 이 임상시험에서 포다디스트로진 모바파보벡은 또다시 그 가치를 입증하지 못했다.
앞서 화이자는 지난 5월 2~3세 뒤셴 근이영양증 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험 DAYLIGHT에서 소년 환자 1명이 심장마비로 사망하면서 연구를 중단하고 원인 파악에 나선 바 있다.이 때문에 화이자는 CIFFREO 임상시험에서도 위약과 포다디스트로진 모바파보벡 간의 교차 투여를 일시 중단했다.이후 지난 5월 말 CIFFREO 임상시험을 재개했으나,끝내 포다디스트로진 모바파보벡의 유효성을 입증하지 못했다.
임상 결과에 따르면,포다디스트로진 모바파보벡은 4~7세 남아의 운동 기능 개선에 대한 1차 평가변수를 충족하지 못했다.1차 평가변수는 치료 1년 후 뒤셴 근이영양증 환자의 운동 기능을 평가하는 'NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 척도'의 변화였다.또 포다디스트로진 모바파보벡은 2차 평가변수였던 10미터 달리기·걷기 속도나 바닥에서 일어날 때까지 걸린 시간에서도 위약 대비 유의미한 차이를 입증하지 못했다.포다디스트로진 모바파보벡의 안전성은 관리 가능한 수준이었으며,부작용은 대부분 경증~중등도에 그쳤다.
화이자 댄 레비 뒤셴 근이영양증 부문 개발 책임자는 "임상 결과가 기대했던 운동 기능 개선 효과를 입증하지 못해 실망스럽게 생각한다"며 "향후 뒤셴 근이영양증을 앓는 남아의 치료를 개선할 수 있는 치료법 개발에 보탬이 될 수 있도록 여러 학회서 더 자세한 임상 결과를 공유할 계획"이라고 말했다.
한편 뒤센 근이영양증은 근이영양증 가운데 발병률이 가장 높은 유전성 희귀질환으로,보통 3~5세 사이에 근위축·근력 저하가 나타난다.주로 남아에게 많이 발생하는데,발병 빈도는 전 세계적으로 남아 출생 5000명당 1명꼴이다.뒤셴근이영양증을 앓는 아동은 3세부터 엉덩이,골반,허벅지,2018 러시아 월드컵 34위전어깨 근육이 약해지며,2018 러시아 월드컵 34위전10대 초반에는 심장과 호흡기 근육 약화에도 영향을 미쳐 조기 사망을 유발한다.현재 뒤셴 근이영양증을 완치할 수 있는 치료법은 없지만,스테로이드 사용,근육세포 이식,유전자 치료 등의 치료법이 연구 중이다.
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앞서 화이자는 지난 5월 2~3세 뒤셴 근이영양증 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험 DAYLIGHT에서 소년 환자 1명이 심장마비로 사망하면서 연구를 중단하고 원인 파악에 나선 바 있다.이 때문에 화이자는 CIFFREO 임상시험에서도 위약과 포다디스트로진 모바파보벡 간의 교차 투여를 일시 중단했다.이후 지난 5월 말 CIFFREO 임상시험을 재개했으나,끝내 포다디스트로진 모바파보벡의 유효성을 입증하지 못했다.
임상 결과에 따르면,포다디스트로진 모바파보벡은 4~7세 남아의 운동 기능 개선에 대한 1차 평가변수를 충족하지 못했다.1차 평가변수는 치료 1년 후 뒤셴 근이영양증 환자의 운동 기능을 평가하는 'NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 척도'의 변화였다.또 포다디스트로진 모바파보벡은 2차 평가변수였던 10미터 달리기·걷기 속도나 바닥에서 일어날 때까지 걸린 시간에서도 위약 대비 유의미한 차이를 입증하지 못했다.포다디스트로진 모바파보벡의 안전성은 관리 가능한 수준이었으며,부작용은 대부분 경증~중등도에 그쳤다.
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