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산필리포증후군(A형) 치료제 개발 속도↑ 기대
뇌손상으로 15세 전후 사망하는 희귀질환 치료제
현재 글로벌 임상 1상 돌입
승인된 치료제 無… 美·유럽 희귀의약품 지정
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 희귀 유전질환이다.대부분 환자가 심각한 뇌손상으로 15세 전후로 사망하는 치명적인 질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약 후보물질이다.치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 극대화하는 방식이다.이 방식(ICV,성진영Intracerebroventricular injection)은 GC녹십자 헌터증후군 치료제인‘헌터라제’에 세계 최초로 적용돼 일본에서 품목허가를 받은 바 있다.
특히 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로 가능성을 인정받고 있다.작년에는 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 올해는 유럽(의약품청,성진영EMA)에서도 희귀의약품에 올랐다.
글로벌 임상 1상 준비도 순항 중이라고 한다.안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 한국과 미국,성진영일본 등에서 임상을 준비하고 있다.
FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위해 패스트트랙 제도를 운영하고 있다.패스트트랙으로 지정되면 개발 단계부터 임상과 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 소통할 수 있는 혜택이 부여되는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.패스트트랙 지정 자체만으로도 치료제 기전과 효능,필요성 등을 인정받은 것으로 평가받기도 한다.
GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군 치료를 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 패스트트랙 지정을 통해 치료제 개발에 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대한다”며 “치료제가 없어 고통 받는 환자들과 가족들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 매진할 것”이라고 말했다.
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：중간엽 종양은 섬유아세포, 신경 세포, 혈관 세포 및 근육 세포를 포함하는 신체 주변의 중간엽 조직에서 발생한다.
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