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"수년간 개발 집중…곧 시험대상자 모집" 유한양행은 희귀 유전성질환인 고셔병 치료후보물질인 'YH35995'의 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다.지난 2018년 GC녹십자로부터 도입한 약물로 개발에 성공하면 미충족 의료수요가 높은 고셔병 환자들에게 새 치료옵션(선택지)를 제공할 수 있을 전망이다. 
고셔병은 우리 몸에서 글루코실세라마이드라는 지질을 분해하는 효소가 유전적으로 결핍돼 발생하는 질환이다.분해되지 못한 글루코실세라마이드는 몸 안에서 축적되면서 세포조직과 장기에 손상을 일으킨다.고셔병은 경련 등의 신경증상을 동반하는 제2형,클락 한 카지노제3형과 그렇지 않은 제1형으로 구분된다.
YH35995는 글루코실세라마이드의 생성을 억제하는 원리로 질병을 치료한다.현재 경구용 약물로 개발 중이며 전임상 시험에서 우수한 약효와 안전성을 확인했다.특히 YH35995는 높은 뇌혈관장벽(BBB) 투과효능을 시험에서 나타내 제2형,클락 한 카지노제3형 고셔병 환자에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 회사측은 기대했다.
김열홍 유한양행 R&D(연구개발) 총괄사장은 "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출,클락 한 카지노최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정"이라고 했다.
