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광동제약은 이탈리아 희귀의약품 전문기업 키에시의 희귀의약품 4종을 추가 도입하고 국내에 독점 판매·유통하는 계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 
이번 계약은 지난해 키에시로부터 락손,어슬링 대나무엘파브리오,람제데 총 3종의 희귀의약품을 도입한 데 이어 두 번째다.이번 계약으로 도입된 품목은 말단비대증 치료제 마이캅사,어슬링 대나무동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 적스타피드,어슬링 대나무수포성 표피박리증 치료제 필수베즈,어슬링 대나무지방이영양증 치료제 마이알렙트 등 4종의 희귀질환 글로벌 신약이다.
마이캅사는 말단비대증 경구용 치료제다.말단비대증은 뇌하수체에 종양이 생겨 성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환이다.기존에는 주사제로 평생 질환을 관리해야 했다.마이캅사는 경구용 치료제로 개발돼 새로운 치료옵션이 필요했던 환자와 보호자에게 의미 있는 선택지를 제공한다.
적스타피드는 20세 이전 심장마비와 뇌졸중과 같은 심혈관 질환의 위험을 크게 증가시키는 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증에 효능효과를 가진 제품이다.동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증의 경우 기존 스타틴 제제로는 치료가 어렵기 때문에 적스타피드가 치료에 좋은 대안이 될 수 있다고 광동제약 측은 설명했다.
필수베즈는 수포성 표피박리증에 승인된 치료제다.수포성 표피박리증은 유전적 결함으로 인해 피부와 점막 조직이 연약해져 작은 자극에도 피부에 수포가 형성되는 질환이다.신생아 시기부터 증상이 발현되며 심할 경우 일상생활이 불가능할 정도의 전신수포,어슬링 대나무통증이 동반된다.
마이알렙트는 지방이영양증에 승인된 유일한 치료제다.알파-만노시드 축적증 치료제인 람제데와 함께 2022년 국가임상시험지원재단이 선정한 국내 도입이 시급한 글로벌 신약 5위에 선정된 바 있다.
최성원 광동제약 대표는 "키에시의 혁신적인 희귀의약품을 국내 시장에 공급함으로써 희귀질환을 앓고 있는 국내 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공하고자 한다"며 "이번 키에시와의 전략적 제휴가 희귀질환 사업분야를 확장하고 강화하는데 중요한 역할을 할 것으로 기대한다"고 밝혔다.
