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임상1상 IND 승인 이어 패스트트랙 지정
희귀질환 바이오신약 개발 속도↑
[서울경제]
GC녹십자(006280)가 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제가 미국 식품의약국(FDA)에서 패스트트랙으로 지정 받았다.산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 질환이다.대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르는 희귀 유전질환이다.
10일 GC녹십자에 따르면 필리포증후군 A형 치료제‘GC1130A’는 지난달 FDA에서 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 패스트트랙 지정으로 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환의 치료제 개발 속도를 높이기 위해 패스트트랙 제도를 운용하고 있다.패스트트랙으로 지정되면 개발 단계부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 지원을 받는다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용해 개발하고 있는 신약이다.치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다.이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 받은 바 있다.GC녹십자는 현재‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국,5/5 야구미국,5/5 야구일본 등에서 임상을 준비하고 있다.
GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다.지난해 FDA에서 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정됐고 올해 유럽 EMA에서도 희귀의약품으로 지정됐다.
GC녹십자 관계자는 “패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.
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