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유한양행 중앙연구소/사진= 유한양행유한양행이 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 지난달 28일자로 승인 받았다고 1일 밝혔다. 
고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류로 혈액학적,오즈벳24장기,오즈벳24골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.
YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로,오즈벳24기질감소치료법(SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.
전임상 시험을 통해 우수한 유효성과 안전성이 확인됐으며 특히 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다.신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료가 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다.
고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈,간,비장 등에 전구물질이 축적돼 골절,출혈 경향,오즈벳24빈혈과 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태다.2형과 3형은 경련,신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다.
특히 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료법이 현재 거의 없는 실정이라 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야다.
이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human(FIH))하는 임상 1상 시험으로 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성,내약성,오즈벳24약동학적·약력학적 특성을 평가하게 된다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화와 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"면서 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정"이라고 말했다.
YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 파이프라인(신약후보물질)이다.
